Amerika’daki ilaçları onaylayan kurul (FDA) bebeklerin kas kontrolünü ortadan kaldıran ve onların ölümüne sebep olan bir hastalığın ilacının şu ana kadar hiçbir ilacın olmadığı kadar pahalı bir fiyata satılmasına izin verdi.

     Tedavi 2 milyon 125 bin dolar olarak fiyatlandırılıyor. Hastalar için cepten maliyetler sigorta kapsamına bağlı olarak değişebilir.

     İsviçreli ilaç üreticisi Novartis tarafından satılan ilaç, spinal müsküler atrofi denilen kalıtsal bir durumu tedavi eden bir gen tedavisidir. Tedavi, çocuğun kaslarını zayıflatan, hareket edememeleri ve sonunda yutamamaları veya nefes alamamalarına sebep olan kusurlu bir geni hedeflemektedir. ABD'de her yıl doğan yaklaşık 400 bebek bu hastalıktan muzdarip.

     Gıda ve İlaç Dairesi, 2 yaşın altındaki bütün çocuklar için, genetik testle hastalığın dört türünden herhangi birine sahip olduğu tespit edildiği takdirde, Zolgensma adlı tedavinin uygulanmasını onayladı. Terapi, tek seanstan oluşuyor ve yaklaşık bir saat sürüyor.

     Novartis, sigorta şirketlerinin beş yıllık taksitler yapabileceğini, yılda 425.000 $ 'lık en düşük ödeme yapmalarına izin vereceğini ve eğer tedavi işe yaramazsa kısmi indirimler yapılabileceğini söyledi.

     ABD'de hastalık için onaylanan diğer bir tedavi ise Spinraza adlı bir ilaç ile yapılmaktadır. Tek seferlik bir tedavi yerine her dört ayda bir uygulanmaktadır. Spinraza'nın üreticisi olan Biogen, ilk yıl için 750.000 dolar ve ardından yıllık 350.000 dolarlık bir fiyatlandırmaya sahip.

     Pahalı yeni ilaçları değerlendiren kar amacı gütmeyen bağımsız bir grup olan Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, yeni gen tedavisinin fiyatının 1,2 milyon dolar ile 2,1 milyon dolar arasında olmasının makul ve haklı bir maliyeti olduğunu açıkladı çünkü bu hastalık ailelerin hayatlarını dramatik felaketlere sürüklüyor.

     ICER Başkanı Dr. Steven D. Pearson, tedavinin fiyatını "hastalar ve tüm sağlık sistemi için olumlu bir sonuç" olarak nitelendirdi. Spinal müsküler atrofiye neden olan kusurlu gen, vücudun hareketi kontrol eden sinirlerin normal çalışmasını sağlayan bir proteinin üretilmemesine sebep olur ve sinirler, protein olmadan ölürler.

     Hastalığın en şiddetli olan tipi malesef en yaygını, hastaların en az % 90'ı 2 yaşına ancak yaşayabilmekte ve hala yaşayanlar ise nefes almak için ventilatöre (Ventilatör cihazları, hastanın hava yollarına kontrol edilebilir şekilde gaz akışını göndererek solunum yaptıran (soluk üreten) makinelerdir.) ihtiyaç duyar. Daha az şiddetli tipleri olan çocuklar daha yavaş bir şekilde sakat kalmaktadır ve genellikle ancak on yıla kadar yaşayabilmekteler.

     Zolgensma, sinir hücrelerinin gerekli proteini üretmemesini engelleyen hatalı genin sağlıklı bir kopyasını kullanarak çalışır. Bu sinir hücrelerinin bozulmasını durdurur ve bebeğin daha normal gelişmesini sağlar.

     Hasta testlerinde, doğumun 6 ayı içinde Zolgensma tedavisi uygulanan hastaların hastalığın en ağır halini taşısalar bile sınırlı kas sorunları yaşadıklarını gözlemlenmiştir. Tedavinin erken uygulanması tavsiye ediliyor.

     Altı ay sonra Zolgensma verilen bebeklerin kas kontrolünü kayıpları duruyor, ancak ilaç tedavi öncesi alınan hasarı tersine çeviremiyor.

     Tedavinin faydasının ne kadar sürdüğünü bilmek için henüz çok erken, ancak doktorların umudu bu tedavinin faydalarının bir ömür boyu devam edebileceğini yönünde çünkü 4 ya da 5 yaşlarında tedavi gören birkaç çocuğun hala hastalığa dair hiçbir semptoma (belirtiye) sahip değil.

     Erken tanı çok önemlidir, bu nedenle Novartis, doğumda yeni doğanlar için genetik testler uygulanması için devletlerle çalışmaktadır. FDA, yan etkilerinin kusma ve olası karaciğer hasarı içerdiğini, bu yüzden hastalar tedaviden sonraki ilk birkaç ay boyunca gözlemlenmesi gerektiğini söyledi.

     

     Çeviri: Nezir DEMİRTAŞ

      Kaynak:Medical Xpress

     Tarih: 18.06.2019